Spinální svalová atrofie (SMA) představuje závažné, geneticky podmíněné neuromuskulární onemocnění. Po Duchennově svalové dystrofii je druhým nejčastějším vrozeným nervosvalovým onemocněním a po cystické fibróze dosud byla druhou nejčastější příčinou úmrtí na vrozené onemocnění v kojeneckém věku. Nově dostupné možnosti léčby významně zlepšily prognózu postižených. V časopise Farmakoterapeutické informace (FI 3/2023) vyšel článek věnovaný těmto novým trendům v léčbě SMA. Přinášíme fulltext článku.
Článek věnovaný moderní léčbě spinální svalové atrofie (FI 3/2023) je dostupný zde.