Nové originální léky vyrábí farmaceutické společnosti zaměřené na výzkum a vývoj. V České republice má své pobočky přes třicet výrobců originálních léků. Sdružují se v Mezinárodní asociaci farmaceutických společností (MAFS, www.mafs.cz). Výzkumně zaměřené společnosti sdružené v MAFS vyvinuly během posledních třiceti let 90 % všech nových léků. Vizí a posláním MAFS je zajistit českým pacientům přístup k novým originálním lékům, a tím k moderní léčbě. Lékařům poskytují odborné informace o přínosu nových léků. V jednáních se státní správou se snaží zajistit, aby moderní léky byly rychle a úspěšně registrovány a dostaly se v co nejkratší době k pacientům.

Proč jsou léky předmětem duševního vlastnictví

Originální léky jsou chráněné patentovou nebo tzv. datovou ochranou. Patentová ochrana zaručuje, aby se prostředky vynaložené na výzkum nového léku investorovi mohly vrátit zpět a výzkum mohl pokračovat. Patent trvá 20 let. Doba, po kterou může výrobce nový lék prodávat a má přitom zaručenou exkluzivitu, je ale mnohem  kratší. Aktivní látka obsažená v léku musí být chráněna patentem už v první fázi vývoje a než se lék dostane k pacientům, trvá to často ještě 10 - 12 let. Pro srovnání,  v roce 1960 trvalo ověření nového léku v průměru pouze 6 let. Nároky na kvalitu, bezpečnost a účinnost nového léků totiž neustále stoupají. Tím ale stoupají také náklady s tím spojené.

Jaký je rozdíl mezi originálními a generickými léky

Originální léky obsahují buď zcela novou účinnou látku anebo novou kombinaci účinných látek. Mohou ale také obsahovat již existující účinnou látku s novými přídavnými látkami, které zvyšují účinnost léku. Inovace může také spočívat v nové lékové formě, jež usnadní užívání a vstřebávání léku, nebo  v nové indikaci.

Generická kopie originálního léku obsahuje stejnou účinnou látku a má identickou lékovou formu (tj. tablety, kapky, aj.). Pomocí bioekvivalence se prokazuje, zda v lidském organismu působí stejně jako originální lék. Na rozdíl od klinických zkoušek originálních léků, do kterých se v průměru zapojují 4 000 pacientů,
je bioekvivalenci v daném rozmezí nutné prokázat jen u 18 – 36 jedinců. Zjištěné hodnoty pro generický přípravek se musí pohybovat s 90% spolehlivostí v rozmezí 80 až 125 % hodnot pro originální přípravek.

Rozdílný účinek obou léků však může vyplývat také z odlišného složení přídavných látek. Pokud je pacient zvyklý užívat originální přípravek, nemusí mu pak přechod na generickou kopii vyhovovat. Navíc generické léky jsou často morálně zastaralými léky, neboť přicházejí na trh ve chvíli, kdy jsou obvykle k dispozici novější a účinnější přípravky. Srovnávat proto cenu originálních a generických přípravků bez těchto souvislostí je ošidné. Například u duševních poruch: antipsychotika moderní generace mají méně vedlejších účinků a přispívají k tomu, že pacienti nemusí být trvale hospitalizováni nebo umísťováni v ústavech, což jistě významně snižuje celkové náklady na léčbu a současně výrazně zkvalitňuje život pacienta.

Obrazně lze nástup generického léku připodobnit k nástupu do vlaku, který na své náklady do pohybu uvedl výrobce originálního léku. Jelikož ale výrobce originálu v mezidobí pokračoval ve výzkumu nových léků, položil o kus dále vpředu nové koleje, po kterých si může cestu razit nový lék. Vlak může nadále jet po starých kolejí, proč ale nevyužít modernější trasy?

Výhodou generik je nižší cena. Výrobce generického preparátu přebírá již hotové návody na výrobu a především nemusí provádět nákladné klinické zkoušky. Výrobci tak nenesou žádné náklady typické pro vývoj, výzkum a zavádění nového léku. Cena generika by měla být proto výrazně nižší než cena originálního léku. Ta v sobě i nadále zahrnuje položku nákladů na výzkum a vývoj a na trhu se nutně stává  relativně dražším lékem. Pokud tuto skutečnost dostatečně nezohlední systém stanovení cen a úhrad, jsou pacienti nuceni si na modernější léky více připlácet nebo je jim přístup k moderním a účinným lékům zcela znemožněn.

Účinnost a bezpečnost léků  

Výrobci léků zkoumají a ověřují bezpečnost nově objevených léků v dlouholetých předklinických a klinických zkouškách. Zkoušení nového léku v klinických testech trvá od 3 do 10 let. Účastní se jej tisíce zdravých i nemocných dobrovolníků. Výzkumně orientovaní výrobci provádějí tyto studie také v České republice. Do klinického výzkumu v Česku, jehož se účastní stovky lékařů a tisíce pacientů, investují ročně několik set milionů korun.

Výzkum nicméně pokračuje i po uvedení léku na trh. Výrobci léku sledují bezpečnost a účinnost léku v tzv. post-marketingových studiích. Může se stát, že bude objevena nová indikace léku, což může znamenat nový převrat ve výzkumu. Např. aspirin, původně určený k léčbě bolesti nebo snížení teploty, se dnes používá i v prevenci srdečních onemocnění. Evropská komise v současné době schvaluje směrnici, která by stanovila podmínky pro výzkum účinku léků v pediatrickém použití, takže i nemocné děti by dostávaly léky, které jsou jim „šité na míru“. Vývoj a výzkum léků je jedním z příkladů toho, že některé věci je možné objevit a poznat, až když činnost provádíme, pro což se v anglickém jazyce vžil pojem „učit se za pochodu“ („learning by doing“).

Registraci získá nový lék a lékař jej teoreticky může začít předepisovat až poté, co prokáže svoji bezpečnost a účinnost. Další roky to ale trvá, než Ministerstvo financí, Ministerstvo zdravotnictví a zdravotní pojišťovny schválí cenu a výši úhrady ze zdravotního pojištění. Teprve pak mají pacienti šanci, že jim lékař skutečně nový lék předepíše. Závazné pravidlo členských států Evropské unie (tzv. Transparenční směrnice) přitom stanoví, že státní orgány zodpovědné za cenotvorbu by měly tento proces uskutečnit do 90-ti dnů. Česká republika se zavázala převést tuto směrnici do své legislativy, ale dosud se tak nestalo. 

O postavení originálních léčiv na českém trhu a jejich podílu na růstu výdajů svědčí také skutečnost, že ze 32 nových léčivých látek zaregistrovaných v ČR vstupem do EU, byly pouze dvě zařazeny do úhradového systému, a tedy zpřístupněny pacientům. ČR nedokázala využít příležitosti moderních léků zaregistrovaných institucemi EU, aby českým pacientům poskytla nejmodernější dostupnou léčbu.

Jak pomáhají nové originální léky

Účinnost nových originálních léků lze nejlépe posoudit, když porovnáme dnešní možnosti léčby se situací před rokem 1990. Úroveň léčby se kvalitativně zvýšila prakticky ve všech terapeutických oblastech:

›          Inovativní léky určené na léčbu kardiovaskulárních nemocí, zejména trombolytika  a statiny umožnily více než 30% pokles úmrtnosti na tyto nemoci.

›          V léčbě onkologických onemocnění a poruch krvetvorby došlo k významnému posunu díky zavádění biotechnologických přípravků a monoklonálních protilátek. Radikálně se zvýšily šance na přežití u některých druhů dětské leukémie. Farmakoterapie přispívá k tomu, že většina nádorových onemocnění, pokud je zachycena včas, je dnes úspěšně léčitelná. 

›          Výrazně se zlepšila léčba duševních poruch. Moderní přípravky umožňují eliminovat nebo výrazně zkrátit hospitalizaci pacientů.

›          Nemoci jako astma nebo alergie sice stále neumíme vyléčit, ale díky inovativním lékům s nimi pacienti mohou žít normálním, plnohodnotným životem.

›          Řada vzácných onemocnění začala být léčitelná také až v poslední dekádě minulého století.

›          Rovněž je nutné zmínit AIDS. I zde platí, že lék, který by tuto nemoc vyléčil, nemáme, ale současné terapie umožňují pacientům žít bez vážných problémů  desítky let.    

V čem spočívá inovace nových léků

›          Nižší výskyt nežádoucích účinků, vyšší bezpečnost

›          Snazší dávkování, snadnější užívání léku

›          Lepší a přesnější dávkování, zvýšení účinnosti léku

›          Variabilita v užívání léku v čase a v délce, lék je možné nasadit u různých skupin pacientů.

Nezanedbatelný je také ekonomický efekt moderní farmakoterapie. Mnohé studie prokazují, že pomocí nových moderních léků je možné výrazně snížit náklady na hospitalizaci pacientů a ušetřit na nemocenských a sociálních dávkách. Moderní léky umožňují pacientovi se dříve navracet do pracovního života, a tak z veřejných prostředků nečerpat, ale naopak do nich vkládat. Výzkum a vývoj léků je tak nejen jedním z hlavním motorů trvalého zlepšování zdravotní péče a zkvalitňování životů nemocných, ale také úspor ve zdravotním systému.

Originální nebo generické léky – zdraví pacienta až na prvním místě

V současnosti u nás v zásadě platí, že 3 ze 4 prodaných léků jsou léky generické. Na první pohled by se proto mohlo zdát, že zdravotnictví získá, pokud bude podporovat předepisování starších generických přípravků, zatímco nové inovativní léky ponechá pro výjimečné případy. V řadě případů ale rozšířenější předepisování generik úspory nepřináší. A navíc, co se může zdát jako výhodné řešení pro plátce zdravotní péče, zdaleka nemusí být optimální pro pacienta. Nemusí být vhodné ani z lékařského a etického hlediska, ani z hlediska národního hospodářství.

A jaké řešení by volil pacient, kdyby mohl spolurozhodovat o volbě svého léku? Bude pro něj mít dvacet let staré generikum stejný přínos jako novější originální lék, který vzešel z dalšího výzkumu? 

Generické kopie zpravidla nepředstavují nejmodernější dostupnou léčbu. Ve srovnání s inovativními přípravky mají často také užší indikaci. To znamená, že mohou mít užší rozsah účinnosti a je nutné je kombinovat s dalšími léky. Zvláště
u dlouhodobě léčených pacientů navíc nemusí být přechod z originálního přípravku vždy bez potíží. I když generika obsahují tutéž účinnou látku jako originál, mohou drobné odlišnosti, ať už z hlediska složení přídavných látek anebo lékové formy, pacientovi způsobit potíže. 

V některých terapeutických skupinách dokonce žádné generické léky k dispozici nejsou. Jedná se o nemoci, které postihují malý počet pacientů, léčba
je velmi nákladná a pro generické výrobce komerčně nezajímavá.  Pacienti s těmito onemocněními se pak léčí výlučně originálními přípravky. Léky v těchto případech nazýváme tzv. „sirotčími léky“. Příkladem mohou být například léky na vzácná onemocnění, jakými jsou Bechtěrevova nemoc nebo roztroušená skleróza.

Výzkum a vývoj léků

Výzkum a vývoj léků je velmi rizikové, nákladné a zdlouhavé podnikání. Z 10 000 nových sloučenin, které vědci objeví, se pouze 250 dostane do předklinického zkoušení. Do klinického zkoušení pak postoupí jen hrstka a jen 1 z 5 léků testovaných v klinických zkouškách je schválen registrační agenturou.

Není proto divu, že počet nově objevených sloučenin není nijak vysoký. Alarmující je také skutečnost, že trvale klesá. Zatímco před deseti lety bylo na trh uvedeno přes 40 nových sloučenin, v loňském roce jich bylo pouze 31. Naopak náklady na vývoj nového léku trvale rostou. Je to dáno především neustále se zvyšujícími nároky na bezpečnost a účinnost nového léku. Vývoj jednoho nového léku dnes stojí až jednu miliardu dolarů, což zhruba odpovídá jedné polovině ročních výdajů na léky v České republice. Přitom pouze 3 z 10 originálních léků uvedených na trh zaplatí průměrné náklady na výzkum a vývoj léku. Je vynikající, že nové léky jsou vyvíjeny také v České republice, např. originální léky proti onemocnění AIDS, které vynalezl dr. Antonín Holý.

Z lékařského i etického hlediska je žádoucí, aby se nový účinný lék dostal v nejkratší době po uvedení k co největšímu počtu pacientů. Prostředky získané
z prodeje léku  může výrobce vložit do dalšího výzkumu. Po skončení patentové (datové) ochrany je originální know-how zpřístupněno výrobcům generických léků.

Kolik a za jaké léky utrácíme

Podle údajů SÚKL (Státní ústav pro kontrolu léčiv) dosáhly nejvyššího finančního objemu loni výdaje na léčiva kardiovaskulárního systému, bylo to 10,9 miliardy korun. Za léčiva na nemoci nervového systému lidé utratili 6,6 miliardy a za léky na nemoci zažívacího traktu a metabolismu zhruba 6,1 miliardy. V pořadí počtu distribuovaných balení vedou, stejně jako v předchozích třech letech, léky proti bolesti (analgetika) s téměř 32 miliony distribuovaných balení. 

Ve srovnání s evropským průměrem jsou ceny léků podobně jako jiné komodity v České republice nižší. Podle údajů za poslední rok (jež nicméně jsou o 5 – 10 % nadhodnocené) každý z nás utratí za léky za rok 5 500 korun. Je to hodně nebo málo?

V porovnání s tím, kolik v průměru utratíme např.  za pivo (cca 4 000 Kč), prokouříme (cca 2 500 Kč)  nebo prosázíme (cca 8 500 Kč), to není horentní částka. A bankám v poplatcích zaplatíme cca 3 000 Kč na osobu, což odpovídá částce, kterou na léky vydává VZP. Pokud se ale probereme našimi domácími lékárnami anebo pootvíráme šuplíky našich babiček, můžeme tušit, že spoustu léků skutečně nespotřebováváme a že jimi plýtváme, především v takových případech, kdy za ně nic platit nemusíme. Jedná se velmi často právě o  levné generické přípravky. Ceny generik jsou sice v porovnání s Evropou nižší, jejich podíl na celkové spotřebě léčiv však u nás významně vyšší. V Česku dosahuje 45 %, zatímco ve Francii činí jen 5-6 %, v Maďarsku 35 %. Průměr původní evropské „patnáctky“ je 15 %.

Ročně spotřebujeme nebo spíše si necháme předepsat podle evropského měřítka zcela unikátní objem levných léků, jako je např. paralen. Ten se navíc v řadě případů (na rozdíl od jiných zemí EU) hradí z veřejného zdravotního pojištění, i když by si ho pacienti mohli hradit sami. Pojišťovny vynaloží ročně až 3 miliardy korun za volně prodejné či velmi levné léky (do 50 Kč za měsíc), což je evropský unikát. Tyto 3 miliardy představují téměř 10 % všech výdajů zdravotních pojišťoven na léky na předpis. 

Na druhou stranu existují vzácnější onemocnění, například roztroušená skleróza, Bechtěrevova nemoc nebo některé duševní poruchy, jejichž léčba stojí ročně stovky tisíc korun, a na něž se jen velmi komplikovaně nacházejí prostředky. Tolik stojí výzkum, vývoj a výroba moderních originálních léků. Statisíce vyžaduje ale také léčba některých onkologických onemocnění. Stačí si uvědomit, že podle statistik onemocní rakovinou každý třetí Čech. Otázka nákladů na léky a dostupnost moderních léků se proto dotýká každého z nás.

Jak tedy zajistit, aby pacienti získali potřebnou, i když nákladnou léčbu? Odborníci se shodnou, že je nutné léky předepisovat účelně a posuzovat jejich hodnotu z farmakoekonomického, tedy z lékařského i ekonomického hlediska. Při ekonomickém pohledu je nutné vzít v potaz nejen cenu léku, ale také úspory, kterých lze dosáhnout v případě, že užívání léku zamezí hospitalizaci pacienta a uschopní jej k práci.

Jak se tvoří cena léku

V České republice se ceny a úhrady léků stanoví podle terapeutického referenčního modelu. V každé terapeutické skupině (300 ATC skupin) je stanovena úhrada pro účinnou látku podle ceny nejlevnějšího léku ve skupině, obvykle generika. Na ostatní, často účinnější léky, pak doplácíme. Zdravotní pojišťovny tedy proplácejí originál stejně jako generikum a výrobci se snaží své ceny co nejvíce snížit, aby se přiblížili stanovené výši úhrady.

Je zřejmé, že náš referenční systém úhrad podporuje předepisování a užívání generických přípravků. Na levnější a starší generické léky pohlíží stejně jako na modernější originály. Výše úhrady na jednotlivé účinné látky týkající se celé skupiny léků je zpravidla odvozena od ceny nejlevnějšího generika. Těm ale originální léky z hlediska ceny nemohou konkurovat. Investice do výzkumu a vývoje představují náklady, které výrobci originálních léčiv musí zahrnout do ceny léků. Pokud by ceny originálních léků tyto náklady nezahrnovaly, výzkumné společnosti by výzkum nezaplatily a uzavřely kohoutek investicím do dalšího výzkumu. Za dvacet let bychom zůstali zcela bez nových léků. A pokud nebudou originály, nebudou ani generika.  

Další informace: www.mafs.cz