Hodnota léků má několik rovin. Inovativní léky (tj. nově vyvinuté, nikoli generické léky) jsou zdrojem pokroku v medicíně a přínosem pro celkové zdraví společnosti. Jsou však také (ač se to zdá na první pohled paradoxní) faktorem, který šetří peníze ve zdravotních systémech. Investice do výzkumu a vývoje léků jsou také ekonomickou investicí.

Inovativní léky a pacienti

Díky používání moderních léků se ve vyspělých zemích proměnila epidemiologie nemocí. Zatímco ještě před sto lety lidé nejvíce umírali na infekční nemoci, jejich výskyt je dnes zásluhou antibiotik a vakcín zatlačen do pozadí. Očkování dětí a nasazení antibiotik umožnilo dramaticky snížit výskyt záškrtu, tetanu, dávivého kašle, dětské přenosné obrny (ještě v padesátých letech dvacátého století nebylo vzácné ochrnutí nebo úmrtí jako následek obrny) nebo spalniček. Očkováním byly vymýceny také pravé neštovice. Tento výsledek pokládá Světová zdravotnická organizace právem za jeden z největších úspěchů medicíny.

Zaváděním biotechnologických přípravků a monoklonálních protilátek došlo k významnému posunu v léčbě onkologických onemocnění a poruch krvetvorby. Radikálně se zvýšily šance na přežití u některých druhů dětské leukémie. Farmakoterapie přispívá k tomu, že většina nádorových onemocnění, pokud je zachycena včas, je dnes úspěšně léčitelná. Inovativní léky určené na léčbu kardiovaskulárních nemocí umožnily více než 30 % pokles úmrtnosti na tyto nemoci.

Nemusíme zmiňovat pouze záchranu životů, mluvíme-li o hodnotě léků. Například kombinované přípravky proti astmatu umožňují pacientům a zvláště dětem plnohodnotný život, jezdit na školy v přírodě a dokonce i sportovat. Hormonální antikoncepce umožnila ženám plánovat rodičovství beze stresu. Rovněž je nutné zmínit AIDS. I zde platí, že lék, který by tuto nemoc vyléčil, nemáme, ale současné terapie umožňují pacientům žít bez vážných problémů  desítky let. Vývoj přitom dále pokračuje. Farmaceutické společnosti pracují ve svých laboratořích na vývoji více než 700 léků a vakcín na nemoci, které dnes ještě nejsou léčitelné. Podle údajů Světové zdravotnické organizace máme dnes účinné látky pouze na čtvrtinu nemocí ze 30 000 známých nemocí. Obecně má přínos inovativních léků pro pacienta různé podoby. Přináší nižší výskyt nežádoucích účinků a vyšší bezpečnost, snazší užívání léků, lepší a přesnější dávkování vedoucí ke zvýšení účinnosti léků. Přínosem je také variabilita v užívání léku v čase a době užívání. Inovací je, pokud je lék možné nasadit u různých skupin pacientů. Velkým tématem jsou dnes např. léky pro děti.

Inovativní léky a zdravotnictví

Méně zmiňovaný je fakt, že používání správného léku šetří peníze ve zdravotních systémech a ve veřejných rozpočtech. Mnohé studie prokazují, že pomocí nových moderních léků, které lze užívat v domácí péči, je možné výrazně snížit náklady na hospitalizaci pacientů a ušetřit na nemocenských a sociálních dávkách. Je nutné si uvědomit, že pobyt pacienta v nemocnici tvoří největší položku ve zdravotním systému. Moderní léky tak pacientovi umožňují se dříve navracet do pracovního života, a tak z veřejných prostředků nečerpat, ale naopak do nich vkládat.

Příkladem jsou nové typy látek, umožňujících krátkodobou anestezii. Díky těmto typům léků se rozvinula tzv. jednodenní chirurgie, kdy je pacient propuštěn domů ještě v den zákroku. Téměř revoluční bylo objevení léků na žaludeční nebo duodenální vředy v sedmdesátých letech. Pacienti, kteří tyto léky (H2 inhibitory) začali používat, se vyhnuli dlouhodobé hospitalizaci. Eliminovat nebo výrazně zkrátit hospitalizaci dokáží moderní léky u pacientů s duševními poruchami.

Podle údajů Světové zdravotnické organizace a OECD se za posledních 40 let snížila doba hospitalizace na polovinu u 12 nejčastějších nemocí. Studie Kolumbijské univerzity ukazuje, že každý jeden dolar vynaložený na nové léky generuje v systému úsporu více než šest dolarů. Výzkum a vývoj léků je tak nejen jedním z hlavním motorů trvalého zlepšování zdravotní péče a zkvalitňování životů nemocných, ale také úspor ve zdravotním systému.

Neméně významné je, aby pacienti měli správné informace o prevenci vzniku nemocí. Pokud by měli užívat léky, pak je důležité, aby věděli, jak léky užívají a proč. Správné užívání léků totiž výrazně zvyšuje úspěch léčby nemoci, a to zejména u chronických onemocnění. Tím dokáže nejen zvýšit efekt léčby, ale i snižovat celkové náklady na léčbu. Málokdy si uvědomujeme, že zdravotnictví není přítěží, ale je investicí do kvality života.

Inovativní léky a ekonomika

V neposlední řadě je třeba zmínit ekonomický význam vývoje a výzkumu léku. Farmaceutický průmysl patří do skupiny inovativního průmyslu, tedy průmyslu, který vytváří produkty s vysokou přidanou hodnotou. V zemích EU je druhým největším nositelem investic. V porovnání s jiným inovativním průmyslem investují výrobci léků výrazně vyšší podíl ze svého obratu zpět do výzkumu a vývoje (20 %), což je více než high-tech elektronický, letecký nebo automobilový průmysl. V celosvětovém měřítku dosahují roční výdaje farmaceutických a biotechnologických společností do výzkumu a vývoje 50 miliard Euro (údaje z roku 2003). V rámci zdravotnického výzkumu je inovativní farma průmysl zdaleka největším investorem.

V zemích Evropské unie zajišťuje inovativní farmaceutický průmysl přímých 588 000 pracovních míst, z toho 100 000 tvoří vědci, dále zajišťuje troj- až čtyřnásobek nepřímých pracovních míst. Většinu zaměstnanců tvoří lidé s vyšším vzděláním. Protože země EU jsou stále ještě největším výrobcem léků na světě (následují USA a Japonsko), představuje farma průmysl vysoký přínos celé evropské ekonomice. Jako jediný sektor ve vyspělém průmyslu navíc dlouhodobě pozitivní obchodní bilanci (38,5 miliardy Euro ročně). Můžeme tedy bez nadsázky říci, že inovativní farmaceutický průmysl se výrazně podílí na bohatství zemí EU.

Výzkum a vývoj léků

Výzkum a vývoj nových léků je velmi dlouhý, nákladný a rizikový. Kvůli vysokým nárokům na bezpečnost a pokročilosti výzkumu trvá výzkum a vývoj jednoho léku
v průměru 12 až 13 let. Abychom objevili nový lék, potřebujeme prozkoumat na desetitisíce chemických sloučenin. Přitom pouze jedna z 5 až 10 tisíce nově objevených účinných látek se nakonec stane lékem. Několikanásobně také stoupla cena za vývoj nového léku. Dnes stojí jednu miliardu dolarů, což odpovídá polovině ročních výdajů na léky u nás. Jen každý třetí lék ale průměrné náklady na výzkum a vývoj uhradí. Není proto divu, že počet nově objevených sloučenin není nijak vysoký. Alarmující je také skutečnost, že trvale klesá. Zatímco před deseti lety bylo na trh uvedeno přes 40 nových sloučenin, v loňském roce jich bylo pouze 31. Je vynikající, že nové léky jsou vyvíjeny také v České republice, např. originální léky proti onemocnění AIDS, které vynalezl Dr. Antonín Holý.

Patentová ochrana

Originální léky jsou chráněné patentovou nebo tzv. datovou ochranou. Patentová ochrana zaručuje, aby se prostředky vynaložené na výzkum nového léku investorovi mohly vrátit zpět a výzkum mohl pokračovat. Patent trvá 20 let. Doba, po kterou může výrobce nový lék prodávat a má přitom zaručenou exkluzivitu, je ale mnohem  kratší. Aktivní látka obsažená v léku musí být chráněna patentem už v první fázi vývoje a než se lék dostane k pacientům, trvá to často ještě 10 - 12 let. Pro srovnání,  v roce 1960 trvalo ověření nového léku v průměru pouze 6 let. Nároky na kvalitu, bezpečnost a účinnost nového léků totiž neustále stoupají. Tím ale stoupají také náklady s tím spojené.

Inovativní léky, které zachraňují život

V následujícím textu je uvedeno několik diagnóz, u kterých včasné podání inovativního léku může zabránit výraznému zhoršení zdravotního stavu, někdy i úmrtí. Záchrana života ale není levná záležitost. Hledání a vyvinutí léku na natolik specifické onemocnění vyžaduje značné, dlouhotrvající úsilí, které navíc v řadě případů nemusí být úspěšné. Výzkum a vývoj jednoho léku dnes stojí okolo jedné miliardy dolarů. To je důvod, proč jsou inovativní léky drahé. V nemocnicích je ale řada lidí, kteří právě teď takovou pomoc potřebují. Kolik pacientů k potřebným lékům získá přístup, je otázkou nastavení úhradového systému a především lékové politiky.

Závažná sepse

K této problematice promluvil na uvedené akci Prof. Dr. Karel Cvachovec, CSc., MBA (KAR UK 2. LF a IPVZ ve FN Motol). Každý den umírá na celém světě průměrně 1400 lidí na septický šok. Akutní sepse je 7. nejčastější příčina úmrtí v zemích USA a EU. Ve Spojených státech amerických je sepse jako primární příčina smrti zjištěna u 250 000 pacientů. Sepsi prodělá až 50 % pacientů na pracovištích intenzivní péče (JIP). Tato komplikace je také hlavní příčinou úmrtí na JIP. Četnost výskytu závažné sepse narůstá.

Sepse je definována jako syndrom systémové zánětlivé odpovědi při infekci. Jinými slovy – imunitní systém se může v určitých situacích vymknout kontrole. Nejpravděpodobněji se sepse vyvine u lidí, kteří jsou hospitalizováni se závažným onemocněním. Sepse může nastat u velmi mladých nebo naopak velmi starých lidí po autonehodě, popálení, ale také například v případech nádorového onemocnění, zápalu plic. Jednou z nemocí, při které akutní sepse hrozí, je například bakteriální meningitida. 

Známkami těžké sepse jsou projevy akutního orgánového selhání. Velmi často dochází k selhání životně důležitých orgánů – například až čtyřiceti procentům nemocných selhávají plíce, krevní oběh, u jiných dochází k jaternímu selhání nebo selhání v oblasti trávicího traktu. Při septické komplikaci bakteriální meningitidy hrozí otok mozku a snížený průtok krve mozkem. Při zánětu, který zachvacuje prakticky všechny orgány, dochází také ke zvýšené tvorbě krevních sraženin. Ty se pak mohou cévami dostat například k srdci či do mozku a způsobit další akutní, a často tu nejvíce ohrožující, komplikaci. Problém těžké sepse se v budoucnu ještě zvýrazní. Podle předpokladů odborníků by vzrůst měl činit 1,5 %. Důvody? Jedním za hlavních je stárnutí populace, kdy výskyt septických případů vzrůstá s věkem. Stále více je také pacientů, kteří mají poruchu imunity. Všeobecně se snižuje citlivost na antibiotika. A v neposlední řadě stoupá počet lidí nakažených virem HIV.

Jediné, co mohli lékaři ještě donedávna v takových případech dělat, bylo podávání antibiotik a léků proti otoku mozku nebo kortikosteroidů (především u nemocných s meningitidou). Nezastupitelné místo má také podpůrná léčba (řízená plicní ventilace, hemodialýza, úprava vnitřního prostředí organizmu). Nemocnému se podávají léky na zvýšení krevního tlaku. Existuje i inovativní lék bránící vzniku krevních koagul v orgánech: drotrecogin alfa, aktivovaný protein C. Drotrecogin alfa je velmi podobný proteinu C, který je přirozeně přítomen v krvi a napomáhá ji udržet v tekutém stavu. Drotrecogin alfa umožňuje zbavit se krevních sraženin v orgánech a rovněž zmírnit zánět vyvolaný infekcí. Tato látka je na trhu od roku 2002.

Mnohočetné krvácení při traumatu

Na světě každý rok na následky úrazu zemře 5 milionů lidí. 10 % všech úmrtí na světě je způsobeno úrazem. Celá polovina lidí nachází kvůli úrazu smrt v produktivním věku – tedy od 15 do 44 let.. V roce 2002 zemřelo na následky traumatu při dopravních nehodách stejné množství lidí jako jich zemřelo na rakovinu plic nebo průdušnice – 1 239 000. Odborníci předpokládají, že v roce 2020 bude trauma příčinou smrti u  8,4 milionů lidí.

Tím, co nejvíc pacienta ohrožuje na životě při úrazu, je většinou vícečetné krvácení., Ztráta krve je to, co je potřeba co nejdříve nahradit. Také je však potřeba jakýmkoliv způsobem krvácení zastavit nebo alespoň co nejvíce zpomalit. Zdroj krvácení není vždy snadno přístupný chirurgickému ošetření. Tělo si do určité míry dokáže pomoci samo, nastartuje proces srážení krve. V některých vážných případech však vlastní síly nestačí. Další podávání krve a krevních derivátů bývá sice nezbytné,  v důsledcích však další stonání komplikuje. Nastupuje možnost podat inovativní lék, který dokáže srážení krve v místě poranění urychlit. Jedná se o rekombinantní koagulační faktor VII a (eptakog alfa).

Invazivní kandidóza

Příčinou závažných mykotických onemocnění jsou plísně. Mykotické infekce vyvolané rodem Aspergillus začínají v dýchacím traktu (nosu, dutinách, plicích), protože spóry plísní se vyskytují ve vzduchu. Tento typ infekce se nazývá invazivní aspergilóza. Může se šířit do dalších tkání a orgánů

Plísně má v těle většina lidí – za normálních okolností nezpůsobují potíže. „Ozývat“ se začnou teprve v okamžiku, kdy u člověka dojde k významnému imunodeficitu. Imunodeficit může být vrozený nebo získaný. Získané poruchy obranyschopnosti vznikají zejména v důsledku některých onemocnění či vlivem nežádoucích účinků některých léků a léčebných postupů. K nemocem, při kterých je riziko vzniku mykotické infekce zvýšené, patří například cukrovka, nádorová onemocnění, opakované bakteriální infekce, chronické nemoci jater a ledvin. V neposlední řadě pak AIDS. Sníženou obranyschopnost mají také dialyzovaní pacienti, lidé po operacích či při rozsáhlých popáleninách. Dále nedostatečně či špatně živení lidé nebo osoby závislé na alkoholu a drogách. Velkou skupinu ale také tvoří pacienti, kterým má být proveden velký zákrok jako transplantace. Často ji totiž právě z důvodů nízké imunity organismu a mykotické následné infekci není možné provést.

Nejčastějšími příznaky invazivní mykotické infekce jsou přetrvávající horečka
a zimnice, které nereagují na antibakteriální léčbu. Lék ale existuje: kaspofungin acetát je protiplísňový přípravek, který brání tvoření složky buněk stěny plísní, jež je potřebná, má-li plíseň růst. Buňky plísně po vystavení se přípravku s kaspofungin acetátem mají pak neúplné nebo vadné stěny a nemohou dále růst.

Sekundární hyperparatyreóza

Asi u čtyř tisíc lidí v České republice trpí natolik závažným, selháváním ledvin, že jedinou možností, jak přežít, je pro dialýza. Pro pacienta znamená dialýza kromě psychické zátěže také různé fyzické komplikace: jednou z nejzávažnějších je kostní nemoc, která se projevuje deformacemi kostí, zhoršenou pohyblivostí a zvýšeným rizikem zlomenin. Jak k tomu dochází? Při útlumu funkce ledvin klesá koncentrace aktivního vitaminu D (kalcitriolu) v krvi, kde se naopak hromadí fosfor. Ten se ukládá ve stěnách cév a významně zvyšuje riziko vzniku onemocnění srdce a cév. Nedostatek aktivního vitaminu D vede i ke snížení vstřebávání vápníku ve střevech. Vápník je pak uvolňován z kostí za zvýšené aktivity a následného zbytnění příštitných tělísek. Výsledkem bývá kostní nemoc doprovázená bolestmi a deformacemi kostí, zhoršenou pohyblivostí a zvýšeným rizikem zlomenin. Tyto komplikace ohrožují pacientův život. Ale ani když ke komplikacím nedojde, postupně se značně snižuje kvalita života pacientů. Zbytky vápníku a fosforu se navíc usazují v kůži a způsobují velice nepříjemné svědění. Mohou se usazovat i kolem kloubů a v některých orgánech.

Jak vyplývá z výše uvedeného, hladina kalcitriolu i fosforu by měla být normalizována, a to tak, že kalcitriol by měl být dodáván a fosfor odstraňován. Jak? Existuje přípravek, parikalcitol, analog vitaminu D. Ten si zachovává  schopnost tlumit činnost příštitných tělísek, a zároveň nevystavuje srdce a cévy tak vysokému riziku zvýšených koncentrací fosforu a vápníku. V rámci celého komplexu léčebných opatření vede podávání parikalcitolu ke zhojení kostí, které byly narušeny zvýšenou funkcí příštitných tělísek.

Makulární degenerace

Název označuje nezánětlivé, pomalu se zhoršující onemocnění středové oblasti sítnice žluté skvrny (makuly). Vznik tohoto onemocnění je dáván do souvislosti se stářím a kornatěním tepen. Sítnice je velice tenká průsvitná membrána, která tvoří nejvnitřnější vrstvu stěny oka v jeho zadní části. Makula je velice malá oblast v centru sítnice. Je zodpovědná za centrální vidění důležité pro čtení, jemnou práci na blízko i barevné vidění. Při poškození makuly je centrální část sledovaného předmětu neostrá (jako by uprostřed byla rozmazaná skvrna). Okolo této zamlžené oblasti je obraz jasný. Zpočátku jsou tyto příznaky jen stěží postřehnutelné, zvláště, pokud je postiženo jen jedno oko. Je ale jen otázkou času, kdy se problémy přesunou i na oko druhé. Jakmile jsou postiženy obě oči, výrazně se zhoršuje schopnost číst a dělat jemnou práci. Při léčbě se pacientovi může aplikovat speciální látka (verteporfin), která je citlivá na světlo a působí pak přímo v postiženém místě v oku. Po 15 minutách od infuze do této oblasti nasměrují odborníci laserový paprsek, který verteporfin aktivuje. Cévy ve žluté skvrně se díky ní uzavírají. Cílem léčby je zastavení či zpomalení onemocnění, které by jinak vedlo k úplné slepotě.

Uvedli jsme několik příkladů významného postavení inovativních léčiv. Vývoj inovativních léčiv je velmi nákladný a tyto náklady se samozřejmě promítají i do jejich ceny. Farmakoekonomická analýza poměru jejich účinnosti a nákladů na terapii velmi často však přesvědčivě ukazuje, že díky významné úspoře nákladů, způsobené výrazným zlepšením zdravotního stavu, které tyto léky umožňují, se jejich užití vyplatí. Bez kvalifikovaného a racionálního používání inovativních léčiv si nelze civilizované zdravotnictví představit.