14.3.2004 Farmakoterapie je jedním ze základních intervenčních nástrojů všech medicínských oborů. Abychom si udělali představu o jejím významu v ovlivňování zdravotního stavu jednotlivců i celé populace, včetně ekonomiky zdravotnického systému, je nutno uvést několik následujících údajů. - V České republice užívá každý den nějaké předepsané léky 41 % mužů a 66 % žen, ve věkových skupinách nad 65 let téměř 82 % mužů, a dokonce kolem 96 % žen.
- Ve spotřebě léků jsou na předních místech léky používané k léčení hypertenze a chorob kardiovaskulárního systému, léky proti bolestem kloubů a léky používané k léčení trávicího ústrojí.
- Z celkových výdajů na zdravotní péči, které v ČR činily 158,8 miliard Kč, bylo na léky vydáno více než 44,24 miliard Kč, to je kolem 28 % z celkových výdajů na zdravotnictví. Tento podíl výdajů na léčiva je nejvyšší ze všech evropských zemí - průměrný podíl v zemích EU se pohybuje kolem 16 % se směrodatnou odchylkou 5 %.
- Na každého občana ČR včetně kojenců bylo v roce 2001 vydáno 33 balení léčiv, kromě léčiv spotřebovaných v nemocnicích.
- V nemocnicích se náklady na léčiva pohybují kolem 10 % celkových nákladů na lůžkovou péči.
- Spotřeba léčiv v ČR i ve většině evropských zemí má vzestupnou tendenci.
Následující tabulka (tab. 1) uvádí některé další údaje charakterizující situaci v ČR.

Tab. 1. Některé farmakoekonomické údaje - situace v ČR v letech 1995-2001
Ukazatel	2001	1995	Index 01/95
Distribuovaná léčiva v mil. Kč	44 241	25 736	171,9
Průměrná cena 1 balení v Kč	129,0	77,2	167,1
Podíl distribuovaných léčiv na celkových výdajích na zdravotnictví v %	27,9	25,5	109,4
Objem distribuovaných léčivých přípravků na 1 obyvatele v Kč	4 300	2 482	173,2
Pramen: Vývoj finančních ukazatelů makroekonomických ve zdravotnictví do roku 2001. ÚZIS ČR, 2002

- Za pětileté období se objem distribuovaných léčivých přípravků v přepočtu na jednoho obyvatele zvýšil o více než 73 %, při průměrném ročním růstu 14,6 %.
- Zvýšil se rovněž podíl léčiv ve struktuře výdajů na zdravotní péči.
- Téměř o 70 % se navýšila cena jednoho balení.

Rostoucí trendy nákladů na léčiva se prakticky ve všech průmyslově vyspělých zemích stávají významným problémem politickým, ekonomickým a zdravotním. Je tomu tak proto, že zejména v evropských zemích, ale také např. v Kanadě, Japonsku a Austrálii je rozhodující část zdravotní péče hrazena z veřejných prostředků. V období převládající ekonomické recese a schodkových státních rozpočtů se hledají nástroje k tomu, jak snížit napjatost veřejných rozpočtů. Tomu slouží mimo jiné i politika brzdění nákladů na zdravotní péči (cost containment). V praxi řízení zdravotnictví se tato politika projevuje regulačními opatřeními státu, které známe pod různými názvy - řízená péče, klinické řízení, evidence based health policy apod. V rámci těchto regulačních opatření se toto úsilí soustřeďuje mimo jiné také na oblast lékové politiky. V různých zemích se kombinují různá opatření, aby se vývoj nákladů na léky udržel v rozumných mezích. Je zřejmé, že celá oblast řízení lékové politiky, ať již na úrovni státu, plátců i jednotlivých poskytovatelů péče, se musí vyrovnávat s rozpory, které vznikají mezi morálkou a lékařskou etikou na jedné straně a ekonomickými omezeními, které existují i v nejbohatších zemích, na straně druhé.

Základní otázky v této oblasti můžeme formulovat takto:
- Jak využít omezené zdroje adekvátně tak, aby byly zabezpečeny prakticky nekonečné zdravotní potřeby?
- Je léková terapie přínosná pro jednu skupinu pacientů (určitého pacienta) prováděna na úkor jiných skupin pacientů (druhého pacienta)?
- Které skupiny pacientů mají největší přínos ze specifických medicínských intervencí?
- Jsou k dispozici takové nástroje rozhodování a údaje, které by umožnily organizacím poskytovatelů a plátců péče i jednotlivým lékařům přijímat rozhodnutí o optimální terapii při rozumných nákladech?

Právě tyto otázky jsou mimo jiné předmětem aktivit, které se řeší jako součást racionální (účelné) farmakoterapie a farmakoekonomiky.
Vymezení základních pojmů

Termín účelná farmakoterapie má v ČR tradici několik desítek let. Víme, že před rokem 1990 v rámci OÚNZ a nemocnic existovaly tzv. komise pro účelnou farmakoterapii. Snad i z tohoto důvodu někteří lékaři, v reminiscenci na dobu minulou, se ke všem opatřením týkajícím se regulace léčiv stavějí s nedůvěrou - a to přesto, že obdobné komise existují ve zdravotnických systémech různých zemí a na různých úrovních jako součást klinického řízení. Rovněž v řadě našich nemocnic byly zřizovány zejména po roce 1993 lékové komise, které jsou poradním orgánem manažerů nemocnic. Vynutily si to především okolnosti ekonomického charakteru a revizní činnost zdravotních pojišťoven.

Co se rozumí pod pojmem účelná farmakoterapie?

Za účelnou farmakoterapii se považuje takový způsob použití léčiv, který na základě dostupných validních a v praxi realizovatelných poznatků soudobé lékařské vědy dosahuje co nejlépe a přiměřenými prostředky žádoucích terapeutických cílů.

Po odborné stránce je farmakoterapie ovlivněna dvěma významnými fenomény:
- Prvním z nich je růst lékové exploze. V posledních deseti letech se na trhu léčiv objevují každý rok desítky nových léčiv nebo starších léčiv v nových lékových formách. Jen v ČR je v současné době registrováno více než 7 000 léčivých přípravků.
- Druhým významným faktorem, který souvisí s farmakoterapií, je neustálý růst informací, kterých je zapotřebí k bezpečnému a účinnému používání nových léků v praxi.
- Třetím významným faktorem je faktor ekonomický, o kterém jsme se zmínili v úvodu našeho sdělení.

V žádném případě však nemůžeme účelnou farmakoterapii omezit pouze na ekonomickou stránku věci. Při účelné farmakoterapii spojené s léčbou konkrétního pacienta je nutno řešit problémy, které se týkají:
- výběru vhodného léku z hlediska přínosu pro pacienta (účinnosti);
- volby vhodného dávkování;
- bezpečnosti léku pro pacienta a problému vedlejších příznaků;
- vhodné formy léku z hlediska osobnostního profilu pacienta;
- délky doby užívání léku;
- významu farmakoterapie jako součásti komplexní léčby pacienta;
- ceny léku s ohledem na jeho přínos a s přihlédnutím k finančním omezením plátce.

Farmakoekonomika (FE) má při řešení uvedených otázek významné místo. Je samostatnou disciplínou ekonomiky zdravotnictví (první ucelená učebnice FE pochází z roku 1973). V původním pojetí se studie z FE zaměřovaly především na analýzu nákladů souvisejících s farmakoterapií a důsledků těchto nákladů na zdravotnický systém a společnost.
V současném pojetí se FE chápe jako metodologický nástroj a rozhodovací procedura sloužící k nalezení optimální léčebné strategie v případě, že existuje více srovnatelných možností léčby z hlediska jejich účinnosti a bezpečnosti, a kdy v úvahu připadající léčebné strategie jsou spojeny s různými náklady na straně poskytovatele zdravotní péče, plátce (zdravotních pojišťoven), pacientů a společnosti.
FE může být účelně využívána:
- v klinické praxi jako nástroj pro zvyšování účinnosti a efektivity zdravotnických služeb;
- při tvorbě lékové politiky.
Výstižně můžeme FE definovat takto:

Farmakoekonomika identifikuje, měří a porovnává náklady (to jest spotřebované zdroje) a výsledky používání farmaceutických produktů a služeb. Cílem farmakoekonomických analýz je zlepšování zdraví jednotlivců a populačních skupin prostřednictvím zlepšeného rozhodování a stanovení relativní hodnoty alternativních farmakoterapeutických intervencí. Farmakoekonomické analýzy hodnotí komplexně: a) bezpečnost léků, b) klinickou účinnost, c) náklady na léčbu.
V rámci FE se využívají tři analytické nástroje, které uvádí tab. 2.

Tab. 2. Analytické nástroje užívané ve farmakoekonomice
Metoda	Měřítko nákladů	Měřítko výsledků
Náklady - prospěch (cost - benefit)	Kč	Kč
Náklady - účinnost (cost - effectiveness)	Kč	Klinické výsledky (počet odvrácench nemocí, přidaná léta života, pokles koncentrace cholesterolu, TK aj.
Náklady - užitek (cost - utility)	Kč	přidaná léta života upravená ke kvalitě života (QUALY)

Přínosy implementace farmakoekonomiky v klinické praxi a při tvorbě pozitivních listů jsou efektivní především v těchto případech:
- při léčení nemocí s vysokými náklady na léčbu jako důsledku dlouhotrvající léčby (kardiovaskulární choroby, nemoci gastro-intestinálního traktu, deprese, diabetes mellitus);
- při léčení nemocí s vysokým přínosem pro kvalitu života pacientů (léčení migrén, asthma bronchiale, alergií, metabolických poruch);
- při léčení s přínosem souvisejícím s prodloužením života (AIDS, zhoubné nádory, transplantace orgánů);
- v případech, kdy existuje vysoká variabilita v nákladech na léčbu mezi identickými skupinami pacientů (nevýznamné rozdíly v case-mixu) léčených různými lékaři.

Aby farmakoekonomické analýzy byly skutečně efektivní, je nutné, aby se opíraly o údaje z různých relevantních zdrojů. Validní randomizované kontrolované klinické studie poskytují důležité informace o klinické účinnosti jednotlivých léků. Výsledky těchto studií je však nutno prověřit v přirozených podmínkách běžné klinické praxe.
Metodologie farmakoekonomiky používá několik základních analytických nástrojů pro vyhodnocování míry efektivity jednotlivých léků. Základní vzorec pro vyhodnocování je velmi jednoduchý, má vždy tuto podobu:

náklady
klinické, ekonomické, či jiné přínosy

V čitateli vzorce jsou vždy náklady na farmakoterapeutické postupy, ve jmenovateli dosahované výsledky léčby.
V praxi často dochází ke srovnávání referenčního léku s lékem novým. V tomto případě se pro srovnání používají tyto parametry:

náklady na nový lék - náklady na referenční lék
přínosy získané novým lékem - přínosy získané referenčním lékem

Je samozřejmé, že náklady na farmakoterapii i příslušné přínosy pro zdravotní stav je nutno srovnávat v relevantním časovém období.
Klinickým přínosem může být pokles krevního tlaku na fyziologické hodnoty, pokles hmotnosti vyjádřený v kg, snížení incidence mozkových příhod nebo infarktů myokardu. Ekonomické přínosy mohou být vyjádřeny v hodnotě produkce získané odvrácením nemoci, snížením nákladů na léčení či invaliditu v důsledku farmakoterapeutických intervencí. Z jiných přínosů lze brát v úvahu zlepšení kvality života, prodloužení délky života, zvýšení spokojenosti pacientů a mnohé další přínosy.

Pečlivá analýza umožňuje stanovit:
- náklady na jednoho léčeného pacienta;
- náklady dosažené na jednotku klinického výsledku;
- náklady na přidaný rok života (rok života upravený k jeho kvalitě);
- náklady na odvrácené (odložené) úmrtí nebo odvrácenou nemoc).

Farmakoekonomická analýza je ve zdravotnických zařízeních různých zemí používána také jako významný metodický nástroj. Jak jsme již uvedli, má rovněž značný význam pro rozhodování při zavádění nových léků. V tomto případě se postupuje takto:

1. Vezme se v úvahu cena léku (nový lék je zpravidla dražší než lék tradičně používaný).
2. Posoudí se, zda nový lék vyvolává další náklady. To může být způsobeno tím, že nový lék má takové vedlejší účinky, které přinášejí další náklady na léčení.
3. Posuzují se úspory, které vznikají v důsledku použití nového léku vzhledem k jeho vyšší účinnosti.
4. Úspory vzniklé použitím nového léku se vypočtou podle vzorce:

úspory = indukované úspory - indukované náklady
V mnoha farmakoekonomických studiích se při posuzování cenové výhodnosti léků v téže indikační skupině používají jednoduché vzorce:

nejvyšší cena na DDDx100
nejnižší cena na DDD


cena balení
počet DDD v balení


(výdaje na DDD posuzovaného léku)
- (cena za DDD nejlevnějšího léku)
cena za DDD nejlevnějšího léku

(DDD - denní doporučená dávka)

Tyto zjednodušené vzorce jsou vhodné především pro orientační výpočty týkající se ekonomiky léčiv, a třebaže plně neřeší problematiku farmakoekonomické analýzy, mohou být účelně využity při tvorbě pozitivních či negativních listů.
Organickou součástí analytických výpočtů je také analýza senzitivity. Ta umožňuje posoudit, jak se mění výsledky získané farmakoekonomickou analýzou při změně parametrů uvažovaných v modelu hodnocení.

Závěr

Zahraniční zkušenosti ukazují, že farmakoekonomika může být jedním z významných nástrojů racionalizace farmakoterapeutických postupů a přispět k hospodárnějšímu využívání prostředků. Famakoekonomické analýzy umožňují integrovat klinická a ekonomická hlediska a přispět k optimalizaci léčebných postupů. Farmakoekonomika může být účelně aplikována nejen na úrovni plátců zdravotnických služeb, ale také v nemocnicích a ambulantními lékaři. Je samozřejmé, že farmakoekonomika sama o sobě není samospasitelkou všech problémů, které souvisejí s lékovou politikou státu, zdravotních pojišťoven a poskytovatelů zdravotní péče. V každém případě tím, že vyžaduje explicitní definování všech podstatných stránek souvisejících s provedením terapeutických postupů, je důležitou součástí medicíny založené na důkazech. Implementace farmakoekonomiky ve zdravotnických zařízeních rovněž vyžaduje úzkou spolupráci lékařů s farmaceuty, ekonomy, informatiky, případně jinými odborníky.

Literatura

Summary of Prescription Drug Issues.Office for Oregon Health Plan Policy and Research, 2000.
Clemens K, et al. Strategic use of pharmacoeconomic research in early drug development and global pricing. PharmacoEconomics 1993;4:315-322.
Drummond MF, et al. Methods for the economic evaluation of health care programmes. Oxford: Univesity Press, 1987.
Parker SE, Davey PG. Pharmacoeconomics of intravenous drug administration. PharmacoEconomics 1992;1:103-115.
Bootman JL, et al. Principles of pharmacoeconomics. Cincinnati: W Harvey Whitney Books Company, 1991.
Jefferson T, Demicheli V, Mugford M. Elementary economic evaluation in health care. London: BMJ books, 2000.